I Progetto di Ricerca del CIRD

Numerose malattie umane sono dovute al danneggiamento, distruzione di elementi cellulari e tessutali, che inevitabilmente portano alla perdita di funzione delle cellule coinvolte.

Un classico esempio ne è il diabete mellito di tipo 1 (T1D), dove la distruzione, su base autoimmunitaria (organismo che attacca se stesso), delle cellule beta del pancreas endocrino determina la completa perdita funzionale della secrezione di insulina. Ciò conduce ad un incontrollato aumento della glicemia che richiede l’immediato inizio della terapia sostitutiva con insulina, pena l’ingresso del paziente in uno stato di coma chetoacidosico con conseguenze potenzialmente letali.

Un percorso simile è condiviso da altre malattie degenerative croniche che interessano il sistema nervoso (es M. di Parkinson, Sclerosi Laterale Amiotrofica, M. di Alzheimer ecc.) o quello muscolare (Distrofia Muscolare) o quello cardiaco (cardiomiopatia), con conseguenze cliniche molto gravi, fino alla morte del soggetto colpito. Tuttavia, a differenza del T1D, dove è disponibile la terapia insulinica, in tutte le altre patologie menzionate, la distruzione delle cellule dei distretti interessati raramente può essere gestita con una terapia medica convenzionale.

Va comunque detto anche nel caso del T1D, che se la terapia insulinica giornaliera consente al paziente diabetico di sopravvivere, essa non garantisce lo sviluppo nel tempo delle gravi complicanze croniche multio-organo, vero problema associato alla malattia, e quindi di fatto non ne rappresenta la cura radicale. Quest’ultimo obiettivo sarebbe conseguibile solo con la terapia cellulare sostitutiva, ovvero sostituendo le cellule insulino-secernenti distrutte, con cellule fresche e vitali in grado di ripristinare la normale produzione di insulina.

Nel caso invece delle malattie neurodegenerative, dove i meccanismi di malattia sono, in alcuni casi, simili al T1D, non sono disponibili terapie mediche se non palliative, ed il paziente è in genere destinato ad un progressivo declino delle sue funzioni vitali fino all’esito finale. E’ questo il caso della distrofia muscolare, dove la degenerazione del tessuto muscolare, che parte da complessi problemi genetici, è irreversibile e letale.

Nel Laboratorio per i Trapianti Cellulari Endocrini ed Organi Bioibridi e Sezione di Fisiologia Clinica Cardiovascolare Endocrina e Metabolica del Dipartimento di Medicina dell’Università di Perugia, coordinati dal Prof. Riccardo Calafiore (Responsabile Scientifico del Centro Internazionale Lions per la Ricerca sul Diabete di Terni) sono state messe a punto nuove tecnologie per la terapia sperimentale cellulare e molecolare di malattie croniche e degenerative, autoimmunitarie e non, come quelle summenzionate. Tali tecnologie si basano sull’impiego di cellule staminali mesenchimali adulte estratte dal cordone ombelicale post-partum, e sulle cellule di Sertoli estratte dal testicolo di suino SPF pre-pubere. All’impiego di tali cellule si è sviluppato in parallelo una complessa tecnologia per l’allestimento di microcapsule artificiali e dispositivi bioibridi in grado di riprodurre la distribuzione spaziale tridimensionale di cellule e tessuti, in un ambiente protetto da aggressioni del sistema immunitario (notoriamente in grado di distruggere qualsiasi corpo estraneo). Entrambi i tipi cellulari suddetti possiedono la capacità di modulare la risposta immunitaria e di restaurare la funzione di cellule danneggiate/distrutte dai processi morbosi. Lo si è dimostrato, nel corso di numerosi anni di studio, in vari studi pre-clinici in modelli animali della malattia umana, tanto nei roditori (topi/ratti) quanto nei primati (scimmie Rhesus). Queste ricerche, pubblicate in prestigiose riviste scientifiche internazionali, hanno consentito un graduale e progressivo avvicinamento al momento in cui si potrà passare all’applicazione umana in studi clinici pilota.

Tecniche di separazione delle cellule staminali umane mesenchimali sono in piena operatività presso il Centro Internazionale Lions per la Ricerca sul Diabete “Aldo Villani”, costituito a Terni sotto il coordinamento scientifico del Prof. Riccardo Calafiore, membro del consiglio direttivo AILD. Da queste linee cellulari e dalle cellule di Sertoli, si sono sviluppate tecnologie di ricerca che oltre al T1D comprendono anche altre malattie degenerative croniche : un esempio è rappresentato dallo studio appena pubblicato sull’importante rivista scientifica “Biomaterials” dove si è dimostrato che le cellule di Sertoli microincapsulate sono in grado di contenere l’avanzamento della distrofia muscolare nel topo affetto da tale malattia (speculare alla Distrofia di Duchenne umana), consentendo la rigenerazione del tessuto muscolare degenerato.

 

 

31 ottobre 2018

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